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 Descubren una terapia génica para tratar la hemofilia B

Descubren una terapia génica para tratar la hemofilia B

Una terapia para reparar genes defectuosos podría ser la solución para las personas con hemofilia B, al elevar la producción de un factor vital de coagulación sanguínea, según un nuevo estudio realizado por investigadores del University College London Cancer Institute, del Reino Unido y del St. Jude?s Children Research Hospital en Menphis, Estados Unidos.

La terapia consiste en estimular la producción de agentes de coagulación a través de un virus de las células del hígado del paciente con hemofilia.

Para llegar a esta conclusión, los expertos llevaron a cabo un ensayo con seis pacientes de hemofilia B severa que producían el agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del 1% de los niveles normales.

Cuatro de los seis participantes en el ensayo suspendieron el tratamiento rutinario y quedaron libres de sangrados espontáneos. Mientras que los otros dos pasaron de inyectarse FIX dos o tres veces a la semana a una vez cada diez días o dos semanas.

Según expertos la terapia consistió en estimular la producción de agentes de coagulación a través de un virus de las células del hígado del paciente con hemofilia.

Científicos consideran que este es el primer paso para controlar esta condición que cada año más de cinco mil varones nacen con hemofilia A y veinticinco mil con hemofilia B en todo el mundo.









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